Российская биотехнологическая компания Biocad планирует зарегистрировать в начале 2026 года первый в стране препарат для генной терапии гемофилии В. Об этом сообщил вице-президент компании Валентин Додонов на Форуме научных коммуникаторов SciComm-2025 Neva в СПбГУ.
Препарат, разрабатываемый Biocad, предназначен для однократного введения. Он корректирует работу генов, отвечающих за выработку фактора свертывания крови, что теоретически может привести к длительной ремиссии или даже выздоровлению. В апреле 2025 года компания подала документы на регистрацию в Минздрав.
Клинические испытания I-II фазы уже проведены с участием более 20 пациентов с тяжелой формой гемофилии В. В Biocad отмечают, что это направление для них новое — всего в разработке находится более шести генетических препаратов. Если регистрация пройдет успешно, это будет первый отечественный препарат такого типа для лечения данного заболевания.
